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美国批准首个基因疗法 癌症终于能治了!

作者:本站编辑

来源:荷马金融

2017-09-01 16:27:49

人类:癌症,再见!
 
美国食药监局发布消息称,他们做出历史性决定,即批准美国境内首款基因治疗方案、CAR-T治疗产品、诺华公司的CTL019,在美国上市。诺华(Novartis)表示,CTL019定价47.5万美元(每位患者),如果患者在一个月的治疗后没有效果或响应,将不用支付治疗费用。
 
与此同时,我们还关注到,同样是专注于 CAR-T 疗法研发的凯特药业(Kite Pharma Inc)被医药巨头吉利德以119亿美元现金收购,随着诺华掷地有声的癌症无效退款承诺的发出,曾经让人类无奈的癌症治疗或正迎来全新攻克的时代。CTL019通过基因改造患者的免疫细胞,通过回输给患者进行治疗。由于改造过的T细胞表面会携带一种特殊抗原,所以具备能直接靶向并杀伤白血病细胞的能力。
 
医疗创新迎来治癌新时代
 
在美国,基因治疗被FDA定义为“通过各种手段修复缺陷基因,以实现减缓或者治愈疾病目的的技术”,而诺华的 CAR-T 疗法,正是通过对T 细胞进行基因改造的技术来进行治疗,于是这一技术也就成为了美国首例通过 FDA 批准的基因疗法。FDA 局长 Scott Gottlieb 在相关声明中表示,“我们有能力通过重新编辑患者自身细胞来对抗致命的癌细胞,医疗创新的全新领域已被打开。”
 
CAR-T 疗法,主要用于治疗儿童和青年所患的白血病和骨癌。美国国家癌症研究所发布的数据显示,急性淋巴细胞白血病(ALL)已经成为了青少年人群中最常见的癌症疾病,美国每年会有约 3100 名 20 岁以下的年轻患者被诊断患有ALL。虽然目前已有化疗和干细胞治疗等医治手段,但每年还是会有约 600 例癌症复发的病例,许多患者也根本就无法被完全治愈。
 
不过,令人足够振奋的消息是,这种 CAR-T 疗法已经在患者身上展示出了非凡的疗效。在CTL019的临床试验中,接受治疗的63例患者,有83%在治疗后三个月内病情就得到了极大地缓解,六个月后,89% 的患者存活于世,12 个月后,79% 的人健在。而且,CAR-T 细胞治疗此前出现的危及生命的副作用,如脑水肿及神经问题、细胞因子释放综合征等并未在诺华的临床中出现。当然,是否是样本有限,还是本次新产品的全新突破,这还有待进一步关注。
 
与此同时,在不错的疗效下,诺华也在争取更快速地为患者定制个性化疗法,以及进行普及和推广。目前,诺华称一个月内将有20家美国医院可以提供Kymriah疗法,而最终这个数字会上升至32家。
 
高价药的“梗”怎么破?
 
 
随着全球化的发展,跨国就医便利条件开始出现,这就意味着人们有机会在全球范围内寻求优质的医疗服务,特别对一些高端人士来说,他们在这方面获得的信息、资源可能会更为便利,这就意味着,当他们有就医的需求时,完全可以在全球范围内寻找最佳的适合自己的医疗资源。
 
美国的医疗技术远超中国这是公认的,特别是癌症的5年生存率比中国高了太多,据国家癌症中心发布的数据,中国癌症平均五年生存率为30.9%,美国则为66%。由于此前同类癌症治疗方案的价格普遍估计在60万到72.5万美元之间,所以目前诺华47.5万美元的治疗成本明显也不低,而这也将影响到ALL人群的承受能力和参与治疗的人数。海外就医的医疗费毕竟几百万至上千万,非一般家庭所能承受。
 
 
大家都知道,保险是家庭资产的“守门员”,其实于海外医疗来说,也完全可以用保险的高杠杆原理,及时为自己和家人建一个医疗账户,无论将来发生任何疾病,都无需担心医疗费用并能够在全球寻找最好的治疗方案,善用保险高杠杆为自己保驾护航。
 
 
有海外保险公司,为客户提供每年千万,终身几千万的医疗保障,保障服务涵盖门诊、住院、手术和后期家庭护理等多个方面,并且延伸至康复治疗和放化疗等长期治疗项目。如果不是借助于保险的高杠杆,对于很多高端人士来说,即使资产再充裕,一般也不会专门储备几千万作为医疗专项费用,但完全可以通过保险这一个金融工具实现这个目标。